國際最新研究：臨床試驗表明干細(xì)胞療法對帕金森病具安全性

國際知名學(xué)術(shù)期刊《自然》北京時間4月16日夜間同期在線發(fā)表兩篇神經(jīng)學(xué)論文稱，研究人員通過開展兩項獨立的臨床試驗，展示出干細(xì)胞療法對帕金森病的安全性。

這兩篇論文分別研究了利用人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞和人類胚胎干細(xì)胞產(chǎn)生的細(xì)胞，對帕金森病的臨床試驗。后續(xù)，其研究還需要進(jìn)一步來測試這些療法的有效性和臨床獲益。

據(jù)介紹，帕金森病是一種神經(jīng)退行性疾病，其特征為逐漸喪失那些產(chǎn)生多巴胺(一種神經(jīng)遞質(zhì))的神經(jīng)元。盡管目前的治療方法如左旋多巴等能在早期減輕癥狀，但效果會逐漸下降，而且經(jīng)常伴隨著運動障礙(不自主運動)等副作用。細(xì)胞療法，特別是補充腦部生產(chǎn)多巴胺的神經(jīng)元(多巴胺能神經(jīng)元)的療法，或有望提供更有效、副作用更少的治療方法。

在其中一項研究中，為檢驗帕金森病細(xì)胞療法的安全性和潛在副作用，論文共同通訊作者、日本京都大學(xué)高橋良輔(Ryosuke Takahashi)和高橋淳(Jun Takahashi)和同事進(jìn)行了一項I/II期臨床試驗。7名患者(年齡在50-69歲)接受了多巴胺能前體細(xì)胞(來自人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞)移植，區(qū)域為雙側(cè)大腦。在研究持續(xù)的24個月中，沒有報告嚴(yán)重副作用，移植的細(xì)胞產(chǎn)生了多巴胺，沒有過度生長或形成腫瘤(一種干細(xì)胞療法的相關(guān)風(fēng)險)。

研究者還在繼續(xù)參與試驗進(jìn)行有效性評估的6位患者中發(fā)現(xiàn)，有4位在未服用標(biāo)準(zhǔn)藥物的情況下觀察到帕金森病相關(guān)運動癥狀減少，有5位服藥期間觀察到相關(guān)運動癥狀減少，這些為研究的次要結(jié)果。但這些結(jié)果因測量而異，有些測量方法顯示的變化極小。

在另一項單獨的I期臨床試驗中，論文第一作者兼通訊作者、美國紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心V. Tabar和同事及合作者一起，研究了來自人胚胎干細(xì)胞的多巴胺能前體細(xì)胞產(chǎn)品的安全性。12名患者(年齡中位數(shù)為67歲)接受了手術(shù)移植多巴胺能前體細(xì)胞產(chǎn)品到雙側(cè)大腦殼核。5名患者接受了低劑量(每側(cè)殼核90萬細(xì)胞)，7名接受了高劑量(每側(cè)殼核270萬細(xì)胞)。

這些細(xì)胞產(chǎn)品的耐受普遍良好，在后續(xù)18個月中沒有報告與療法相關(guān)的嚴(yán)重副作用。沒有出現(xiàn)運動障礙的跡象，該副作用此前與胚胎組織移植治療帕金森病有關(guān)。此外，在低劑量和高劑量組均觀察到一些運動功能的改善(研究的次要結(jié)果)，但改善程度依不同測量參數(shù)而異。

這兩項臨床試驗都證實了異體(非自身)干細(xì)胞衍生細(xì)胞產(chǎn)品移植治療帕金森病的安全性。不過，這兩項研究存在一些局限性，包括樣本量小，兩項研究均為開放標(biāo)簽試驗(研究者和患者都知道誰接受了何種類型的治療)。

《自然》同期還發(fā)表同行專家的“新聞與觀點”文章認(rèn)為，該兩項獨立試驗都顯示出安全性，并暗示可能有效，這朝著在更廣泛社會中開展這種帕金森病細(xì)胞療法邁出了重要一步。